基因疗法：一个美丽的传说？ | 唐山科普在线唐山市科学技术协会主办

据英国《每日电讯报》报道，“生物技术革命”的说法已被爆炒多年，按照科学家的预言，利用基因疗法将会为人类开发出奇迹般的治疗手段。然而，英国政府经济与社会研究理事会最近公布的一份官方报告却指出，基因疗法并没有产生实质性的突破进展，人们已对基因疗法的神奇性产生置疑。

　　在以基因分析和细胞分析为基础的生物技术所产生的重大科学突破中，最为突出的是克隆羊多莉的诞生、基因缺陷（如遗传性胰腺囊肿性纤维化）治疗手段的开发和人类基因组图的成功绘制。为加速新药的研发，英国政府今年年初曾追加1亿英镑的研究经费，而上个月，英国政府表示，还要继续加强生物技术研究的开发和投入。

　　本周刊登在《生物技术趋势》杂志上的报告指出，在过去20年中，全球生物技术研发经费增长了近10倍，但疗效显著的药物依然很少，而新药增加的总数并没有发生明显的变化。报告认为，基因疗法的医学作用被过分夸大，并带来了高昂的代价，目前仍尚未发现任何客观证据支持所谓的生物技术革命概念。报告提醒决策者，切不可将现实与理想混为一谈。

　　该报告的主要执笔人、苏塞克斯大学的南丁格尔·保罗博士说：“我们期望发现革命性的进展，但是当我们审查证据时，却发现变化不大，而且进展缓慢。”他称，过去的25年中，利用生物技术只开发出15种有价值的新药，而新药推向市场的总数还呈下降趋势。他说：“虽然我们的调查结果不受人欢迎，可能还会有人向我们大声嚷嚷，但我们可以让数据说话”。他还表示，总的来说，生物技术可以用说的比唱的更好听来形容。

　　早前，随着被视为利用动物开发药物最重要一步的克隆羊多莉的夭折，以及利用基因疗法治疗与X连锁混合免疫缺陷症（X-SCID）时出现的与治疗手段直接相关的白血病，导致一些科学家对生物技术的“突破性进展”产生了怀疑，该报告的出现进一步增加了人们对基因疗法发展的种种疑虑。

　　遗传学造诣较深的伦敦大学学院教授史蒂夫·琼斯认为，生物技术的发展过程中确实存在浮夸成分。他说：“很明显，生物技术的发展在一开始就已经被扭曲了，我认为生物技术发展需要花10年的时间来做决定。”他认为，通过发展生物技术，确实使人类的科学认知能力有了显著提高，但是生物组织实在是太复杂了，超出了人们的想象力。“我们对遗传学所知甚少，我甚至怀疑基因药物可能只对部分病人具有决定性作用，而与大多数人毫不相关。”

　　英国制药协会发言人理查德·雷则认为，早期的生物技术研究存在泡沫成分，但现在研究投资正在产生回报，如治疗慢性骨髓瘤。只不过利用生物技术开发新药的周期比较长，大约需要10到12年。“人类基因组图刚刚公布几年，从某种意义上说，基因疗法还是一门新学科。”

　　生物产业协会负责人爱斯琳·伯纳认为，许多生物科技公司有过一段膨胀期，但现在人们越来越谨慎了，为了治疗像老年痴呆症和帕金森氏症这样的疾病，人类必须发展生物技术。